NAVIGATE試験：癌腫別の有効性の詳細結果
本剤は一部承認外の効能又は効果、用法及び用量を含む臨床成績に基づいて評価され、承認されました。本試験には一部承認外の用法及び用量の患者が含まれますが、承認時評価資料のため掲載しています。
非小細胞肺癌コホート
抗腫瘍効果［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの最大変化率のWaterfallプロット＊ ［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの変化率のSpiderプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
治療期間のSwimmerプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）［副次評価項目、中間解析（治験責任医師判定）］
副作用
- 副作用は、13例中11例（84.6％）に認められ、グレード3/4の副作用は2例（15.4％）でした。
- 重篤な副作用は1例（7.7%）［過敏症 1例］でした。
- 投与中止に至った副作用、副作用による死亡例は認められませんでした。
NAVIGATE試験における全副作用については、こちらのページをご参照ください。
甲状腺癌コホート
抗腫瘍効果［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの最大変化率のWaterfallプロット＊ ［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの変化率のSpiderプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
治療期間のSwimmerプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）［中間解析（治験責任医師判定）］
副作用
- 副作用は、23例中21例（91.3％）に認められ、グレード3/4の副作用は1例（4.3％）でした。
- 重篤な副作用、投与中止に至った副作用、副作用による死亡例は認められませんでした。
NAVIGATE試験における全副作用については、こちらのページをご参照ください。
肉腫コホート
抗腫瘍効果［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの最大変化率のWaterfallプロット＊ ［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの変化率のSpiderプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
治療期間のSwimmerプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）［中間解析（治験責任医師判定）］
副作用
- 副作用は、20例中15例（75.0％）に認められ、グレード3/4の副作用は1例（5.0％）、重篤な副作用は認められませんでした。
- 投与中止に至った副作用、副作用による死亡例は認められませんでした。
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結腸直腸癌コホート
抗腫瘍効果［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの最大変化率のWaterfallプロット＊ ［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの変化率のSpiderプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
治療期間のSwimmerプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）［中間解析（治験責任医師判定）］
副作用
- 副作用は、8例中7例（87.5％）に認められ、グレード3/4の副作用は2例（25.0％）でした。
- 重篤な副作用は1例（12.5%）でした［下痢、悪心、嘔吐 各1例］。
- 投与中止に至った副作用、副作用による死亡例は認められませんでした。
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唾液腺癌コホート
抗腫瘍効果［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの最大変化率のWaterfallプロット＊ ［中間解析（独立評価判定）］
病変サイズの変化率のSpiderプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
治療期間のSwimmerプロット［中間解析（治験責任医師判定）］
無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）［中間解析（治験責任医師判定）］
副作用
- 副作用は、19例中17例（89.5％）に認められ、グレード3/4の副作用は2例（10.5％）でした。
- 重篤な副作用、投与中止に至った副作用、副作用による死亡例は認められませんでした。
NAVIGATE試験における全副作用については、こちらのページをご参照ください。
本試験の最大の解析集団116例には、承認用量よりも高用量が使用された患者が1例含まれます。
6. 用法及び用量
通常、成人にはラロトレクチニブとして1回100mgを1日2回経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。
通常、小児にはラロトレクチニブとして1回100mg/m2（体表面積）を1日2回経口投与する。ただし、1回100mgを超えないこと。なお、患者の状態により適宜減量する。
バイエル薬品社内資料［NTRK融合遺伝子陽性の固形腫瘍患者を対象とした第II相試験：試験20289（NAVIGATE試験）］（承認時評価資料）
